Они не лечат ВИЧ, но эксперты по-прежнему взволнован.

Акции

An illustration of gene editing.
(Рисунок: © Shutterstock В)

Ученые в Китае воспользовались ТРИФОСФАТЫ редактирования генома технология для лечения пациента с ВИЧ, но его не вылечить пациента, согласно новому исследованию.

Работа, опубликованная сегодня (сентябрь. 11) в Новой Англии Журнале медицины, отмечает в первый раз, именно этот ген-редактирования инструмент был использован в экспериментальной ВИЧ — терапии, по мнению авторов, из Пекинского университета в Пекине.

Даже если лечение не контролировать пациента ВИЧ-инфекции, терапии появился безопасный — исследователи не выявили каких-либо нежелательных генетических изменений, которые были проблемой в прошлом с помощью генной терапии.

По теме: 10 удивительных вещей, которые ученые просто делали с ТРИФОСФАТЫ

Эксперты высоко оценили работу как важный первый шаг на пути к возможности использовать ТРИФОСФАТЫ, инструмент, который позволяет исследователям точно изменить ДНК, чтобы помочь пациентам с ВИЧ.

«Они сделали очень необычный эксперимент на пациенте, и это было безопасно,» сказал д-р Amesh Adalja, специалист по инфекционным болезням и старший научный сотрудник центра Джонса Хопкинса по вопросам безопасности общественного здоровья в Балтиморе, который не был вовлечен в исследование. «Это следует рассматривать как успех».

Новое исследование очень отличается от неродственного, скандальный случай с китайским ученым, которые использовали CRISPR для редактирования геномов близнецов в попытке сделать их устойчивыми к ВИЧ. В этом случае китайские ученые отредактировали ДНК эмбрионов, и эти генные изменения могут быть переданы следующему поколению. В новом исследовании, изменения ДНК были сделаны в взрослые клетки, что означает, что они не могут быть переданы.

В исследовании участвовало ни одного пациента с ВИЧ, который также разработал лейкоз, тип рака крови. В результате, пациенту нужна трансплантация костного мозга. Поэтому исследователи использовали эту возможность, чтобы изменить ДНК в стволовые клетки костного мозга от донора до трансплантации клеток в организм пациента.

В частности, исследователи использовали CRISPR для удаления генов, известные как мутации CCR5, который содержит инструкции для белка, который сидит на поверхности некоторых иммунных клеток. ВИЧ использует этот белок как «Порту», чтобы попасть внутрь клетки.

Небольшой процент людей, которые, естественно, имеют мутацию гена CCR5 , устойчивы к ВИЧ-инфекции.

Более того, только два человека в мире считается «вылечить» ВИЧ — известный как Берлинский пациент и Лондон пациента — вирус, казалось бы, исключены из их тел после получения трансплантации костного мозга от доноров, которые имели естественные мутации CCR5.

Однако, поскольку это может быть трудно найти доноров костного мозга с этой конкретной мутации, исследователи предположили, что генетически редактировать донорских клеток может иметь тот же эффект.

Один месяц после того, как пациент получил пересадку, лейкемии был в полной ремиссии. Испытания также показали, что генетически редактировать стволовых клеток смогли вырастить в своем теле и вырабатывать клетки крови. Эти генетически отредактированные клетки сохраняются в организме пациента в течение всего 19 месяцев, что он последовал.

Кроме того, исследователи не видят каких-либо «пробить» эффекты редактирования ТРИФОСФАТЫ гена, то есть инструмент не ввести генетические изменения в тех местах, где оно не было предназначено или может вызвать проблемы.

Однако, когда пациент ненадолго замолчал его препаратами, как часть исследования, уровни вируса выросла в его тело, и он был вынужден начать принимать лекарства снова. Этот ответ был в отличие от Берлина и Лондона пациентов, которые смогли остаться ВИЧ без приема лекарств.

Низкий ответ в Пекин пациента, вероятно, произошло, в частности, потому что Гена-редактирования процесс не очень эффективен. Другими словами, исследователи не смогли удалить ген CCR5 в клетках-донорах.

Все-таки «мы считаем, что эта стратегия [это] является перспективным подходом для генной терапии» для ВИЧ, старший автор исследования Hongkui Дэн, профессор клеточной биологии в Пекинском университете, сказал Живая Наука.

Одним из возможных способов улучшить ген-редактирования процесс можно было бы начать с так называемых плюрипотентных стволовых клеток, которые способны развиваться в любой тип клетки в теле, Дэн сказал. Исследователи хотели изменить эти клетки с ТРИФОСФАТЫ инактивировать с CCR5, а затем уговорить клетки стать стволовые клетки крови, используемый для пересадки костного мозга. Эта стратегия может привести в большее количество донорских клеток, имеющих измененные мутацией CCR5 Гена, сказал Дэн.

Важно отметить, что этот вид генной терапии лечение было возможным только потому, что пациент также нужна пересадка костного мозга, а значит, это не то, что может быть применено в его нынешнем виде для среднего пациента ВИЧ.

«Это не обычные люди с ВИЧ,» Adalja сказал Живая Наука. «Это люди, которые имеют ВИЧ, а также есть необходимость в пересадке костного мозга», — сказал он. Adalja добавил, что пересадка костного мозга может быть опасная процедура.

Хотя мутации CCR5 защищает от ВИЧ, некоторые исследования показывают, что генетическая модификация может иметь другие негативные последствия. Например, в исследовании, опубликованном ранее в этом году обнаружили, что естественные мутации CCR5 был связан с повышенным риском ранней смерти. Однако, исследователи отмечают, что с их лечения ВИЧ-инфекции, их изменение гена CCR5 только в стволовых клетках крови, который не влияет на ген CCR5 в другие ткани в организме.

В редакционной статье, сопровождающей исследование, доктор Карл Джун, директор Центра клеточной иммунотерапии в Университете Пенсильвании Перельмана Школы медицины, говорит, что будущие исследования с помощью ТРИФОСФАТЫ для ВИЧ должны следовать участники даже для более длительных периодов, поскольку вредных последствий от генной терапии, таких как рак, может занять годы, чтобы показать. Июнь, который не участвовал в новом исследовании, ранее проведенной генной терапии для ВИЧ, хотя и не с ТРИФОСФАТЫ.

  •  Разгадке генома человека: 6 молекулярная вехи
  •  27 Разрушительных Инфекционных Заболеваний
  •  Бионические Люди: Топ-10 Технологий

Первоначально опубликовано на прямую науки.

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *